PARIS, 3 février 2014 (AFP) - Les patients atteints d'une forme récidivante de leucémie chronique ou d'un lymphome rare vont pouvoir disposer d'un médicament innovant qui n'est pas encore disponible sur le marché français grâce à une autorisation spéciale accordée par l'agence du médicament (ANSM).
"L'ANSM a décidé de donner un avis favorable à la demande d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte à l'ibrutinib" a indiqué à l'AFP le directeur général de l'ANSM, Dominique Maraninchi.
L'ATU de cohorte est une procédure permettant à un groupe de patients répondant à des critères bien précis de bénéficier d'un médicament en attendant qu'il soit commercialisé.
Développé par le laboratoire Janssen-Cilag, l'ibritunib est un médicament destiné à traiter des patients souffrant d'une rechute ou d'une forme réfractaire de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ainsi que d'une forme rare de lymphome, le lymphome à cellules du manteau (LCM).
La LLC est la forme la plus répandue de leucémie de l'adulte en Occident et représente 30% des cas de leucémies en France. C'est un cancer du sang à croissance lente qui touche principalement les personnes âgées. 4.500 nouveaux cas sont observés chaque année.
Le lymphome du manteau est un cancer du sang qui touche entre 600 et 700 nouveaux patients chaque année en France.
Le laboratoire Janssen-Cilag, une filiale de Johnson & Johnson, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'ibrutinib (Imbruvica) en octobre dernier auprès de l'Agence européenne du médicament (EMA).
Mais comme le médicament ne sera pas disponible avant plusieurs mois en France, l'ANSM a décidé d'accélérer les choses.
"Les ATU de cohorte nous permettent de mettre des médicaments innovants plus rapidement à la disposition des patients, a souligné M. Maraninchi, précisant qu'en attendant que le laboratoire dispose du produit, l'ANSM accorderait des ATU nominatives "compassionnelles" aux patients concernés.
L'agence américaine du médicament FDA a pour sa part approuvé l'ibrutinib en novembre dernier à l'issue d'une procédure accélérée, en se basant sur les résultats prometteurs d'essais cliniques de phase 1 et 2 publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM).
Ces essais ont montré une bonne tolérance et un taux de réponse globale des patients à l'ibrutinib allant de 50 à 71 %, avec une rémission durable. Les taux de réponses étaient encore plus élevé lorsque l'ibrutinib était donné en association avec un anticorps monoclonal (qui cible un élément de la cellule cancéreuse), le rituximab (commercialisé par le laboratoire Roche), déjà utilisé dans le traitement de certaines leucémies et lymphomes.
L'ibrutinib est le premier médicament d'une classe appelée inhibiteurs de tyrosine kinase. Il est administré oralement une fois par jour.
Selon l'ANSM, l'autorisation spéciale pourrait bénéficier à plusieurs centaines de personnes.
"L'ANSM a décidé de donner un avis favorable à la demande d'autorisation temporaire d'utilisation (ATU) de cohorte à l'ibrutinib" a indiqué à l'AFP le directeur général de l'ANSM, Dominique Maraninchi.
L'ATU de cohorte est une procédure permettant à un groupe de patients répondant à des critères bien précis de bénéficier d'un médicament en attendant qu'il soit commercialisé.
Développé par le laboratoire Janssen-Cilag, l'ibritunib est un médicament destiné à traiter des patients souffrant d'une rechute ou d'une forme réfractaire de leucémie lymphoïde chronique (LLC) ainsi que d'une forme rare de lymphome, le lymphome à cellules du manteau (LCM).
La LLC est la forme la plus répandue de leucémie de l'adulte en Occident et représente 30% des cas de leucémies en France. C'est un cancer du sang à croissance lente qui touche principalement les personnes âgées. 4.500 nouveaux cas sont observés chaque année.
Le lymphome du manteau est un cancer du sang qui touche entre 600 et 700 nouveaux patients chaque année en France.
Le laboratoire Janssen-Cilag, une filiale de Johnson & Johnson, a déposé une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'ibrutinib (Imbruvica) en octobre dernier auprès de l'Agence européenne du médicament (EMA).
Mais comme le médicament ne sera pas disponible avant plusieurs mois en France, l'ANSM a décidé d'accélérer les choses.
"Les ATU de cohorte nous permettent de mettre des médicaments innovants plus rapidement à la disposition des patients, a souligné M. Maraninchi, précisant qu'en attendant que le laboratoire dispose du produit, l'ANSM accorderait des ATU nominatives "compassionnelles" aux patients concernés.
L'agence américaine du médicament FDA a pour sa part approuvé l'ibrutinib en novembre dernier à l'issue d'une procédure accélérée, en se basant sur les résultats prometteurs d'essais cliniques de phase 1 et 2 publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM).
Ces essais ont montré une bonne tolérance et un taux de réponse globale des patients à l'ibrutinib allant de 50 à 71 %, avec une rémission durable. Les taux de réponses étaient encore plus élevé lorsque l'ibrutinib était donné en association avec un anticorps monoclonal (qui cible un élément de la cellule cancéreuse), le rituximab (commercialisé par le laboratoire Roche), déjà utilisé dans le traitement de certaines leucémies et lymphomes.
L'ibrutinib est le premier médicament d'une classe appelée inhibiteurs de tyrosine kinase. Il est administré oralement une fois par jour.
Selon l'ANSM, l'autorisation spéciale pourrait bénéficier à plusieurs centaines de personnes.
