En mars 1999, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina (hôpital Necker-Enfants malades-APHP, Paris/université Paris Descartes) traitaient par thérapie génique des enfants privés de défenses immunitaires.
"C'était la première fois au monde que l'on démontrait l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie", souligne le Pr Fisher.
Onze ans après, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. "Ils ont entre neuf et douze ans maintenant", dit-il..
Depuis la thérapie a été perfectionnée afin d'éviter les complications rencontrées aux débuts de cette aventure.
L'équipe vient de recevoir l'aval des autorités sanitaires, pour un nouvel essai clinique pour cinq enfants atteints de la même maladie, le "DICS-X". "L'essai démarrera à l'automne", indique à l'AFP le Pr Fischer. Cinq autres petits malades seront traités au Royaume-Uni, précise-t-il.
Le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X) est une maladie génétique rare caractérisée par l'absence totale de cellules de défense contre les infections.
Pour survivre, les enfants atteints doivent vivre dès la naissance à l'abri dans des chambres stériles, d'où leur surnom de "bébés bulle".
Leur espoir de vie normale passe par la reconstitution de leur système immunitaire. La greffe de moelle osseuse issue d’un donneur familial compatible (idéalement un frère ou une soeur) est une solution, mais avec des limites (manque de donneurs, reconstitution incomplète des défenses immunitaires, risque de décès ...).
C'est pourquoi en 1999, l'équipe du Pr Fischer proposait une nouvelle méthode : une thérapie génique qui consiste à insérer une copie normale du gène altéré dans l’organisme des enfants malades.
"C'était la première fois au monde que l'on démontrait l'efficacité d'une thérapie génique dans une maladie", souligne le Pr Fisher.
Onze ans après, sept enfants pris en charge en France vont bien et mènent une vie normale. "Ils ont entre neuf et douze ans maintenant", dit-il..
Depuis la thérapie a été perfectionnée afin d'éviter les complications rencontrées aux débuts de cette aventure.
L'équipe vient de recevoir l'aval des autorités sanitaires, pour un nouvel essai clinique pour cinq enfants atteints de la même maladie, le "DICS-X". "L'essai démarrera à l'automne", indique à l'AFP le Pr Fischer. Cinq autres petits malades seront traités au Royaume-Uni, précise-t-il.
Le déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X (DICS-X) est une maladie génétique rare caractérisée par l'absence totale de cellules de défense contre les infections.
Pour survivre, les enfants atteints doivent vivre dès la naissance à l'abri dans des chambres stériles, d'où leur surnom de "bébés bulle".
Leur espoir de vie normale passe par la reconstitution de leur système immunitaire. La greffe de moelle osseuse issue d’un donneur familial compatible (idéalement un frère ou une soeur) est une solution, mais avec des limites (manque de donneurs, reconstitution incomplète des défenses immunitaires, risque de décès ...).
C'est pourquoi en 1999, l'équipe du Pr Fischer proposait une nouvelle méthode : une thérapie génique qui consiste à insérer une copie normale du gène altéré dans l’organisme des enfants malades.
